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El día miércoles 30 de agosto se dio un gran paso hacia nuevas vías de tratamiento contra el cáncer. La Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) tomó la medida histórica de aprobar la primera terapia genética en el país: se trata de Kymriah (tisagenlecleucel) para ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años, con una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA).

Según el comunicado de la agencia federal, esto marca el comienzo de un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales.

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“Estamos adentrándonos en una nueva frontera de la innovación médica, con la capacidad de reprogramar las células del paciente para que ataquen un cáncer mortal” anunció el Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. “Las nuevas tecnologías, tales como las terapias genéticas y celulares, tienen el potencial de transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar, e incluso curar, muchas enfermedades intratables. En la FDA tenemos el compromiso de ayudar a acelerar la creación y evaluación de tratamientos revolucionarios que tengan el potencial de salvar vidas” agregó.

El Kymriah es un tratamiento de inmunoterapia a base de células T autólogas genéticamente modificadas. Cada dosis de Kymriah constituye un tratamiento personalizado y creado utilizando las propias células T (un tipo de glóbulos blancos conocidos como linfocitos) del paciente. 

¿Cómo funciona la terapia genética? 

Las células T del paciente son recogidas y enviadas a un centro de producción, donde son modificadas genéticamente para incluir un nuevo gen que contiene cierta proteína específica que ordena a los linfocitos T que ataquen y eliminen a las células de la leucemia. Una vez modificadas, las células se trasfunden de vuelta al paciente para que eliminen a las células cancerosas.

La leucemia linfoblástica aguda o LLA es un cáncer de la médula ósea y de la sangre, en la cual el cuerpo produce linfocitos anormales. La enfermedad avanza con rapidez y es el cáncer infantil más común en Estados Unidos. 

El Instituto Nacional del cáncer estima que aproximadamente 3,100 pacientes menores de 21 años de edad son diagnosticados con LLA todos los años, que puede originarse en las células T o en las células B, siendo las segundas las más comunes. 

El Kymriah está aprobado para su uso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B, y está indicado para aquéllos cuyo cáncer no ha respondido al tratamiento inicial o ha regresado después del mismo, lo cual ocurre en un 15 a 20% de los pacientes, según informa la FDA.

“Kymriah es el primer enfoque de tratamiento de su clase que satisface una necesidad importante para los niños y los jóvenes que padecen esta grave enfermedad”, afirmó el Dr. Peter Marks, M.D., PhD, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA. “El Kymriah no sólo les ofrece a estos pacientes una nueva opción de tratamiento donde éstas eran muy limitadas, sino una que ha mostrado tener tasas prometedores de remisión y supervivencia en los ensayos clínicos”.

La seguridad y eficacia del Kymriah quedaron demostradas en un ensayo clínico realizado en varios centros con 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda. La tasa general de remisión a los tres meses de tratamiento fue del 83%.

Complicaciones del tratamiento

La mayoría de los pacientes del estudio en que se probó esta terapia, experimentaron una complicación llamada síndrome de liberación de citoquinas, que causa fiebre y síntomas parecidos a los de la gripe, dijo Stephan Grupp, oncólogo del Children's Hospital de Filadelfia. Esta complicación puede ser fatal, según la FDA.

Algunos pacientes también presentaron problemas neurológicos, incluyendo convulsiones y delirio. 

Para tratar la tormenta de citoquinas grave o potencialmente mortal inducida por las células T con RAQ, la FDA también amplió simultáneamente con la terapia genética, la aprobación del Actemra (tocilizumab). 

Para garantizar la seguridad del tratamiento, la compañía que lo desarrolló, Novartis, está limitando la disponibilidad de la terapia a entre 30 a 35 centros médicos donde el personal recibirá una amplia capacitación.

Además, planea tener identificados a los profesionales que usan la terapia, y también se propone seguir la evolución de los pacientes hasta los 15 años posteriores.