Es un avance científico que lleva 15 años de investigación, pero que ya está dando los primeros resultados. En Italia, seis niños con enfermedades raras e incurables, están siendo tratados con terapia génica desde hace tres años y ya muestran grandes avances.
El virus del sida se puede utilizar para el tratamiento de dos enfermedades hereditarias graves. En 1996, un científico italiano descubrió que esto era posible y tras muchos años de investigación e inversiones millonarias de parte de Telethon, la original terapia está devolviendo la vida a seis niños.
Los éxitos de dos ensayos, publicados en Science y realizados por el Instituto San Raffaele Telethon para la Terapia Génica (TIGET) en Italia, demuestran que este tratamiento es eficaz por ahora, contra dos enfermedades genéticas graves: la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich.
Los niños tratados con esta técnica en ese instituto son: Mohammad, del Líbano (foto, izquierda), Giovanni y Jacob, de EE.UU, Kamal, de Egipto, Samuel, de Italia (foto) y Canalp, de Turquía.
Tres de ellos padecían de leucodistrofia metacromática y tres el síndrome de Wiskott-Aldrich, y los seis se recuperaron gracias a la terapia génica: pueden hacer vida normal e ir a la escuela.
Aunque se trata de dos enfermedades distintas, el tratamiento es el mismo: se extraen células madre de la médula ósea de los pacientes, se manipulan en el laboratorio agregándoles el virus del VIH modificado (apenas conserva el 2-4% de su genoma original) para corregir el defecto genético que les causa las enfermedades, y se inyectan de nuevo en el organismo de los pacientes.
Así se logra que las médulas óseas de los niños luego parezcan plenamente reemplazadas por las nuevas células y éstos comiencen a recuperarse.
"Tres años después del inicio del ensayo clínico, los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y capaz de cambiar la historia clínica de estas enfermedades graves”, dijo Luigi Naldini, Director del TIGET.
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Sus colegas creen que el descubrimiento abre el camino a nuevas terapias para tratar otras enfermedades en el futuro.
- Leucodistrofia metacromática
Es un trastorno genético ocasionado por la falta de una enzima importante denominada Arilsulfatasa A, que empeora lentamente con el tiempo y afecta los nervios, los músculos, otros órganos y el comportamiento. Se trata de una enfermedad hereditaria que provoca la muerte de los pacientes antes de los 4 y 6 años, según la Biblioteca Nacional de Medicina.
Los niños suelen nacer sanos y empiezan a desarrollar los síntomas a los 2 años, y a partir de ese momento, la neurodegeneración es muy rápida y el fallecimiento se produce al poco tiempo.
- Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)
Es causado por errores en el gen que produce la proteína del mismo nombre, una enfermedad de inmunodeficiencia que se caracteriza por la tendencia a las hemorragias frecuentes y a padecer de infecciones recurrentes por bacterias, virus y hongos.
Con el tiempo, los pacientes pueden desarrollar linfoma y leucemia, informa la Fundación de Inmunodeficiencia.
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